基因治疗法，人类疾病的新救星？

基因治疗的市场预估未来可达一年4.8兆美元（约140兆台币），远高于制药产业，以台湾而言，每5分钟就有1个人罹癌，更有1万5千名罕病患者，活在无药可治的痛苦中。如今，出现了可望根治诸多遗传性疾病的梦幻疗法，能改写人体2万个基因，全世界都很期待。

  

人类基因体研究计划在20世纪末期展开，21世纪初期已初步完成，接下来的工作是如何加以应用。科学家当初曾大胆地提出预言，任何人只要能活到公元2020年，就有机会活到150岁，而且活的品质很好，基因相关产业已是未来保健与预防医学新趋势。

 

比尔盖兹看好基因产业

如果在1970年代有人邀你投资固联网产业，并预言这将是未来世界产业趋势，你会不会心动？时至今日，比尔盖兹看好基因疗法 ，并认为是未来10年克服人类健康最大挑战的梦幻医学，为什么他会这样预言呢？

 

生物体的许多特征都是由遗传基因控制的，但是如果某些基因有缺陷的话，一辈子就得受这种遗传疾病的困扰，例如体内「腺核苷脱氨酶」的基因不正常，将使病人容易感染病菌，终生得生活在无菌罩内，非常痛苦。

 

因此，基因解码的基因体计划非常重要，要先了解基因结构才能进一步掌控，全世界都曾参与此一计划，台湾也不例外；台湾的科学家则是针对第4号染色体一部分碱基进行解读工作，此条染色体上一共有2亿个碱基，而台湾科学家完成了1000万个碱基组的排列顺序，可说是成就非凡。

 

或许，你会好奇地问：「了解人类染色体上的基因顺序之后有什么用处呢？」最大的好处是在疾病的诊断与治疗上。例如有鼻子过敏症状的人，如果把遗传基因的排列都弄清楚的话，只要找出基因排列中哪个部位与正常人不一样，就可以了解造成鼻子过敏的元凶是哪个基因，只要将这种坏蛋基因拿掉，再换上好的基因，鼻子过敏的毛病就可以完全改善，这种方法就称作「基因治疗法」。

 

科学家也发现，第4号染色体上某一段基因如果脱落了，将导致肝病及肝癌；所以，将来一旦了解这段基因的排列顺序之后，将可以研究出预防与治疗肝癌的药物。

 

基因治疗法如何治病？

由于生物科技的进步，科学家早已发展出「基因治疗法」，可以治疗一些遗传性或非遗传性的疾病。基因治疗法，简单地说，是将病人坏掉的基因，换上好的基因，以恢复基因功能；说起来虽然容易，但是在实际应用上仍有许多困难。目前这项治疗法还在进行临床实验，尚未大规模正式使用。

 

要使得正常的基因准确地进入细胞内并发挥功能，方法有很多，最重要的是选择一种带著基因的「载体」，由外界闯进细胞内才行。病毒是很常用的载体，先将基因嵌入病毒内，再利用病毒感染细胞，病毒所携带的基因，就会进入病人的细胞中发挥功能，取代已经坏掉的基因；当然，这些病毒是经过特别处理，不会扩散致病。

 

须顾及伦理道德层面

基因治疗法的实验对象以癌症病人最多，大约占一半以上，但费用非常高，美国卫生单位每年大约花新台币几百亿元来进行这项研究。本来大家都对基因治疗法抱以很大的期望，但从1990年开始的临床实验，成效并不是很理想，只针对少数缺乏「腺核苷脱氨酶 」的小孩，有了初步的疗效。

 

20世纪末时，基因治疗法的成效不如预期的好，的确让许多科学家感到失望，但人类仍持续加强基础科学的研究，因为毕竟基因是无法用眼睛直接看到，所以还有许多实验上的盲点。

 

有趣的是，近年来有人发现具有暴力与侵略行为者，可能与体内缺乏一些酵素有关。荷兰有个大家族中，有18位男士都曾犯下重大罪行，经测试后发现，他们体内都缺乏这些酵素；如果将老鼠体内去除这些酵素，老鼠也会显现出暴力倾向。

 

果真如此的话，利用基因治疗法，把好基因打入体内取代坏的、暴力的基因，就可使所谓的「坏人」变成「好人」吗？如果是这些「犯罪基因」、「不听话基因」造成国家、社会动乱的话，那么是不是只要矫正基因，就可以消除犯罪，使天下太平了呢？

 

科技的进步能够完成许多人类的梦想，但是有时候也必须顾及社会伦理与现实情况。所以，基因治疗是生物科技上一项成就，要用在实际治疗疾病上需一段时间，但近年来的进展已成为另一类新的基因产业了。

 

基因产业内容与市场

广义基因产业包括之前提到的基因疗法以及基改细胞疗法、基因编辑等3种。

 

基因编辑技术CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats），是一种新的基因技术，传统方法只能一次修改一组基因，但此技术可以一次有效、精准地修改多组基因，所以修改生物坏的基因，就像修正一段文字的错字一般，目前此技术才刚在2017年进入人体试验。

 

灭癌细胞治疗法（CAR-T细胞疗法）是基改细胞疗法主流技术，至今已有两项经美国食品药物管理局（FDA）核准上市。

 

FDA于 2017年12 月19 日，核准第一个遗传性疾病的基因治疗药物Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl），Luxturna 能治疗遗传性的视网膜疾病（retinal disease），也就是莱伯氏先天性黑蒙症（Leber Congenital Amaurosis），这是遗传性的眼盲症，一度传出订价100万美元，轰动一时，最后虽然打了85折（约2550万台币），但对多数患者而言，治疗费还是太贵了。

 

基因除了先天遗传外，后天调养控制基因表现也很重要，所以目前也出现了基因保健食品，例如与长寿有关的端粒酶产品即是其中一例，值得注意。

 

基因治疗的市场预估未来可达一年4.8兆美元（约140兆台币），远高于制药产业，以台湾而言，每5分钟就有1个人罹癌，更有1万5千名罕病患者，活在无药可治的痛苦中。如今，出现了可望根治诸多遗传性疾病的梦幻疗法，能改写人体2万个基因，全世界都很期待。